本品與其它烷化劑一樣具有細胞毒活性。在治療惡性疾病時應(yīng)在有經(jīng)驗的醫(yī)師指導(dǎo)下進行。
因為美法侖具有骨髓抑制作用，故在治療期間，必需頻繁監(jiān)測血象(血細胞計數(shù))，必要時暫緩用藥或調(diào)整劑量。在每個治療期前至少應(yīng)確定一項，即應(yīng)緊密監(jiān)控患者的骨髓抑制，包括嚴重感染、出血、癥狀性貧血(參見[注意事項])。
口服美法侖的吸收是易變的。為了確保達到可能的治療水平，應(yīng)謹慎增加劑量，直到出現(xiàn)骨髓抑制作用為止。
多發(fā)性骨髓瘤：美法侖與強的松合用，可能比單用美法侖更有效。通常聯(lián)合用藥須間歇進行。典型的給藥劑量是：每日每公斤體重0.15毫克，分次服用，連用4天，6周后重復(fù)下一療程。對于治療有反應(yīng)者延長治療超過一年，未見病情改進。
晚期卵巢腺癌：典型的治療方案是，按體重每日每公斤體重0.2mg，共5天，每4～8周或當外周血象恢復(fù)時給予下一個療程的治療。
晚期乳腺癌：按體重每日每公斤體重0.15mg或按體表面積每日6mg/m2，連用5日，每六周重復(fù)療程：
真性紅細胞增多癥：誘導(dǎo)緩解期，每日6～10毫克，共5～7天，之后可每日2～4毫克，直至能滿意地控制病情。維持劑量可每周一次，一次2～6毫克，在持續(xù)使用本品時，考慮到可能出現(xiàn)重度骨髓抑制，應(yīng)在治療期間經(jīng)常監(jiān)控血細胞計數(shù)，隨時調(diào)整劑量或終止治療，以達到血液學(xué)的控制。
腎功能不全患者：盡管存在變異，腎損害患者中美法侖清除降低。根據(jù)血液學(xué)抑制的程度，對于中重度腎損害患者應(yīng)考慮將其劑量減少到50％。(參見[注意事項])。

血液學(xué)：美法侖最常見的不良反應(yīng)是骨髓抑制，以及所導(dǎo)致的白細胞和血小板減少。在治療2-3周后白細胞計數(shù)和血小板計數(shù)降至極低，在治療4-5周后恢復(fù)。有不可逆骨髓損害的報道。罕見溶血性貧血。
胃腸道：有30％的患者口服常規(guī)劑量的美法侖后，出現(xiàn)惡心和嘔吐等胃腸道不適。腹瀉很常見，口腔潰瘍很少發(fā)生。接受常規(guī)劑量美法侖治療的患者，罕見口腔炎發(fā)生，接受高劑量治療的患者，口腔炎發(fā)生很常見。
過敏反應(yīng)：為治療骨髓瘤而注射美法侖的425例患者中有2.4％報告發(fā)生包括過敏性反應(yīng)在內(nèi)的急性過敏反應(yīng)(見[注意事項])。這些反應(yīng)包括風(fēng)疹、搔癢癥、皮疹、水腫，在一些患者中還包括心動過速、支氣管痙攣、呼吸困難和血壓過低?？菇M胺和類固醇治療顯示出對這些病人有效。如果出現(xiàn)過敏反應(yīng)，無論靜脈內(nèi)給藥還是口服美法侖均應(yīng)停止，因為口服本品也有過敏反應(yīng)的報道。這些反應(yīng)罕有伴發(fā)心搏停止的報道。
其它不良反應(yīng)的報道包括：皮膚過敏反應(yīng)、罕有需要皮膚移植的皮膚壞疽、斑丘疹、搔癢癥、脈管炎、變態(tài)反應(yīng)和間質(zhì)性肺炎。
接受高劑量治療的患者脫發(fā)很常見，接受常規(guī)劑量的患者脫發(fā)常見。
有肝臟受損的報道，其中輕者僅肝功異常，重者出現(xiàn)臨床癥狀，如：肝炎和黃疸。有這些病例伴發(fā)靜脈-閉塞性疾病的報道。
有伴發(fā)這些病例的報道。
有間質(zhì)性肺炎和肺纖維化的病例報告；曾有肺纖維化和溶血性貧血的死亡報告。
在接受美法侖治療的早期，有觀察到腎功能受損的骨髓瘤患者的血尿素氮水平暫時性顯著升高。

美法侖是一種活性細胞毒藥物，只限于在對此類藥物有經(jīng)驗的醫(yī)師指導(dǎo)下使用。
對免疫受損患者接種活疫苗有引發(fā)感染的潛在可能性。因此，對于該類病人不推薦使用活疫苗進行免疫接種。
美法侖片的安全管理
應(yīng)根據(jù)當?shù)赝ㄓ玫陌踩幹眉毎舅幬锏囊?guī)章或建議(如：《大英不列顛皇家藥學(xué)會細胞毒類藥品工作手冊》)管理美法侖片。
接觸薄膜包衣完整的美法侖片無害。
美法侖片絕不可分割。不要弄碎，碾碎或咀嚼本品。
銷毀處理
需按照當?shù)赜嘘P(guān)的細胞毒性藥物處置法規(guī)銷毀美法侖片。
用藥監(jiān)測
由于美法侖是一種強效骨髓抑制劑，因此整個治療期間必須監(jiān)測血象(血細胞計數(shù))，避免出現(xiàn)過度骨髓抑制，以及不可逆性骨髓再生不良的危險。因此，在治療前以及后序各治療周期前，應(yīng)進行以下檢測：血小板計數(shù)、血紅蛋白、白細胞計數(shù)和分型。當出現(xiàn)血小板減少和/或白血球減少時，應(yīng)停止進一步治療，直到血細胞計數(shù)恢復(fù)正常。經(jīng)常檢測血細胞計數(shù)對于確定最佳劑量和避免毒性反應(yīng)是非常必要的。因此，應(yīng)考慮根據(jù)血細胞計數(shù)最低值以及治療天數(shù)進行劑量調(diào)整。(見[用法用量])
對照臨床試驗表明，與口服美法侖比較，靜脈給藥產(chǎn)生更大的骨髓抑制，但嚴重的致感染和出血的骨髓抑制還是可能在口服美法侖后出現(xiàn)。對近期接受過放療和化療，骨髓儲備能力下降的患者，以及以前接受過細胞毒藥物治療，骨髓功能尚在恢復(fù)的患者應(yīng)尤其慎用。
腎功能不全者
腎功能不全的患者中美法侖的清除率可能會下降，這些患者還可能會有尿毒癥性骨髓抑制，所以有必要對這些患者進行劑量減低(見[用法用量]部分)，并密切監(jiān)護。
致突變性
美法侖對動物有致突變作用，也曾有患者使用美法侖引起染色體改變的報道。
美法侖同其它烷化劑一樣有導(dǎo)致人類白血病的可能。曾有報道，淀粉樣變性，惡性黑色素瘤、多發(fā)性骨髓瘤、巨球蛋白血癥、冷凝綜合征和卵巢癌患者在接受美法侖治療時，由于延長療程而導(dǎo)致急性白血病。
一項研究試驗表明，接受包括美法侖在內(nèi)的烷化劑治療后發(fā)生急性白血病的卵巢癌患者明顯多于未接受烷化劑的患者。在使用美法侖前應(yīng)謹慎權(quán)衡治療帶來的益處和患白血病的危險。
有報道稱，患者在使用烷化劑(包括美法侖)治療腫瘤時有繼發(fā)性危害產(chǎn)生，包括急性非淋巴細胞白血病、骨髓增生綜合癥和癌癥。一些患者同時接受其它化療藥和放療，要精確預(yù)示產(chǎn)生急性非淋巴細胞白血病、骨髓增生綜合癥和癌癥的風(fēng)險是不可能的。有已發(fā)表報道，接受美法侖(和其它烷化劑)治療白血病的患者，隨著治療時間的延長和劑量的蓄積，其引起白血病的風(fēng)險增大。因此，以美法侖治療應(yīng)根據(jù)個體情況權(quán)衡給患者帶來的潛在利益是否遠遠大于其繼發(fā)性危害。
雖然尚未在動物中進行足夠的配對嚴格的致癌研究，但是從動物研究已清楚證明美法侖有致癌性。大鼠(5.4或10.8mg/m2)和小鼠(2.25或4.5mg/m2)腹膜內(nèi)給藥(IP)，每周3次，共6月，停藥后進行為期12月的觀察，大鼠出現(xiàn)腹腔肉瘤，小鼠出現(xiàn)肺部腫瘤和淋巴肉瘤(雄性)。在其他兩項研究的大鼠中也出現(xiàn)肺部腫瘤(總劑量：144mg/m2，經(jīng)皮注射，10針，共10周；3.2-51mg/m2，腹腔內(nèi)給藥(IP)，12針，4周)，在其中之一的經(jīng)皮給藥的實驗中，皮膚刺瘤增加，但無顯著性。
人單劑靜脈給藥美法侖20mg(～10.6mg/m2，相較于治療劑量16mg/m2)和大鼠單劑肌肉給藥6mg/m2，可觀察到引起人體淋巴細胞和大鼠骨髓細胞染色單體及染色體損害；
對生育影響：
本品對相當多的絕經(jīng)期前婦女的卵巢功能有抑制，從而導(dǎo)致無月經(jīng).可逆和不可逆的睪丸抑制亦有報道。
沒有進行動物的生育研究。但是從動物研究已清楚證明美法侖對精子形成有不利影響。因此，本品對男性患者有可能引起暫時的或永久的不育。
對駕駛和機械操縱的影響
未知。

孕婦使用：分類D
和所有的細胞毒化療藥一樣，建議接受美法侖治療的患者采取充分的避孕措施。
與其它細胞毒藥物類似，本品能導(dǎo)致自發(fā)性早產(chǎn)、流產(chǎn)和出生缺陷。雖未曾研究美法侖的致畸作用，但鑒于美法侖的致遺傳突變性和其化學(xué)結(jié)構(gòu)與已知的其它致畸化合物相似，推測美法侖可能會導(dǎo)致患者的后代先天缺陷。
任何有可能懷孕的患者，應(yīng)禁用美法侖，尤其在妊娠最初三個月內(nèi)。任何病例均應(yīng)謹慎權(quán)衡用藥對胎兒的潛在危險和對母親所期望的益處。
動物試驗表明本品在胚胎形成期有致畸性。妊娠后第6天或第9天大鼠單劑腹膜內(nèi)給藥5mg/kg(30mg/m2)，大鼠出現(xiàn)死胎和畸胎，妊娠后第6天單劑腹膜內(nèi)給藥3mg/kg(18mg/m2)，大鼠出現(xiàn)畸胎。服用本品的畸形表現(xiàn)包括：大腦改變(發(fā)育不全、變形、腦膜突出、腦突出)，眼睛(無眼、小眼)，下顎和尾部變短，臍突出(臍疝)。
在大鼠多劑給藥胚胎毒性研究中，(0.33，1和3mg/kg/day PO，妊娠7-17天；總劑量：22，66和198mg/m2 PO；cf.臨床劑量16mg/m2 IV)，所有劑量均有母體毒性(體重減少和在高劑量時出現(xiàn)致死)。在中高劑量組可觀察到子宮內(nèi)死亡、胎兒數(shù)目減少、幼崽體重減輕及哺乳期后幼崽體重增加的減少，但在所有劑量組，可觀察到哺乳期后幼崽存活率的降低。應(yīng)用本品≥1mg/kg/day可觀察到骨化減少，及在高劑量組可觀察到肋骨異常發(fā)生率增加和幼崽發(fā)育損害(門牙冒出延遲、開放場地行為異常)。
沒有研究美法侖對出生前后的影響。
哺乳：未知藥物是否經(jīng)人乳分泌，使用美法侖的母親不能哺乳。